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Terapia del cancro: il cancro in una bambina guarito per la prima volta con la terapia cellulare


I medici curano la leucemia con una nuova procedura sensazionale
I medici britannici hanno ottenuto una sensazione medica. Con l'aiuto di cellule immunitarie geneticamente modificate, sono state in grado di curare una forma particolarmente aggressiva di leucemia in una bambina di un anno. Come riportato dal Great Ormond Street Hospital di Londra (GOSH), il bambino è stato il primo paziente in tutto il mondo a utilizzare la procedura innovativa.

Il cancro del sangue viene scoperto tre mesi dopo la nascita
Grazie a una procedura innovativa, i medici del Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra sono stati in grado di salvare le vite di Layla, che soffriva di cancro. Come riportato dalla clinica, questo è il primo caso al mondo a utilizzare cellule immunitarie geneticamente modificate - le cosiddette "cellule UCART 19" - per combattere la leucemia. “Siamo contenti che abbia funzionato. La sua leucemia è stata così aggressiva che una tale reazione è quasi un miracolo ”, ha detto il medico curante della ragazza, Paul Veys.

La leucemia linfoblastica acuta è curabile nella maggior parte dei casi
La piccola Layla Richards è nata viva e vegeta il 10 giugno 2014. Tuttavia, all'età di tre mesi, i medici hanno scoperto una forma particolarmente aggressiva di tumore del sangue, che è nota in termini tecnici come leucemia linfoblastica acuta infantile (ALL). La malattia colpisce principalmente il sangue e il midollo osseo, ma può anche interessare i linfonodi, il fegato e altri organi. Solo pochi anni fa, ALL ha portato alla morte della maggior parte dei pazienti, ma oggi è curabile, specialmente nei bambini, in circa l'80% dei casi con chemioterapia intensiva.

Tuttavia, la terapia non ha funzionato per Layla Richards. Invece, il cancro è tornato nonostante la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo, diminuendo la speranza di una cura. I medici del GOSH hanno spiegato ai genitori che non c'erano altre opzioni terapeutiche per Layla che potesse portare a una cura - e quindi hanno suggerito cure palliative.

Le cellule T-helper del donatore sano vengono modificate
"Non volevamo accettare le cure palliative, quindi abbiamo chiesto ai medici di provare tutto per nostra figlia, anche se non avevano mai provato prima", ha detto Lisa Richards, secondo la dichiarazione GOSH. Ha funzionato, perché i medici hanno suggerito un metodo di trattamento innovativo per i genitori, che era in fase di sviluppo presso la GOSH in quel momento. In questo, i globuli bianchi ("cellule T helper") di un donatore sano vengono modificati a tal punto da essere equipaggiati contro la leucemia e in grado di combattere il cancro.

La procedura richiede solo pochi minuti
“I medici ci hanno detto che anche se avessimo provato il trattamento, non vi era alcuna garanzia di successo. Ma abbiamo pregato che funzionasse ”, ha detto il padre della ragazza, Ashleigh Richards. "È stato spaventoso pensare che il trattamento fosse già stato usato su una persona", aggiunge il padre. Ma nonostante i possibili rischi, non c'erano dubbi. "Era malata e soffriva molto, quindi abbiamo dovuto fare qualcosa."

Alla fine, al bambino è stata somministrata una piccola iniezione di cellule geneticamente modificate, che ha richiesto solo pochi minuti. Alcune settimane dopo, c'erano buone notizie che il trattamento aveva avuto successo. Il padre di Layla ha sorpreso sua moglie al telefono mentre prendeva in braccio la figlia maggiore di scuola. "All'inizio ho pensato che fosse una brutta notizia, ma poi ha detto 'funziona!' E ho solo pianto per la felicità", riferisce la madre del bambino.

Il bambino può essere rilasciato solo un mese dopo il trapianto
Circa due mesi dopo e libero dal cancro, Layla tornò al GOSH per un secondo trapianto di midollo osseo in sostituzione del midollo osseo che era stato attaccato dal trattamento. Da quel momento in poi, la conta delle sue cellule ematiche aumentò e un mese dopo il trapianto fu abbastanza forte da essere rilasciata.

Nonostante l'incredibile successo, lo specialista in terapia cellulare e genetica dell'ospedale, Waseem Qasim, ha messo in guardia dall'essere troppo ottimista: “Finora abbiamo usato questo trattamento solo su una bambina molto forte, quindi dobbiamo stare attenti a scuoiarlo questa potrebbe essere un'opzione di trattamento adatta a tutti i bambini. Tuttavia, è una pietra miliare nell'uso della nuova ingegneria genetica e l'effetto su questo bambino è mozzafiato. ”Di conseguenza, ripetere il successo potrebbe“ essere un grande passo avanti nel trattamento della leucemia e di altri tipi di cancro ”, ha sottolineato il professor Waseem Qasim. (No)

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